Lo que viene en pediatría — 23 de octubre de 2026

Esta entrega recoge cinco decisiones regulatorias de la FDA con fecha asignada (PDUFA) entre el 22 de noviembre de 2026 y el 22 de marzo de 2027, con impacto directo en pediatría: distrofia muscular de Duchenne, encefalopatías epilépticas SCN2A/SCN8A, acondroplasia, dermatitis atópica del lactante y profilaxis del VRS en la segunda temporada. Todas las fechas proceden de comunicados oficiales de los patrocinadores; la FDA puede adelantarse, prorrogar o rechazar.

1. Deramiocel en distrofia muscular de Duchenne

[Decisión regulatoria pendiente] [EE. UU.] [Fecha confirmada: 22 de noviembre de 2026]
Qué es: terapia celular alogénica derivada de cardiosferas (CAP-1002), 150 millones de células IV cada 3 meses; el ensayo de fase 3 HOPE-3 (NCT05126758, n = 106, ambulantes y no ambulantes) la comparó con placebo durante 12 meses, con la función de miembros superiores (PUL v2.0) como desenlace principal. La FDA prorrogó la fecha tres meses, desde el 22 de agosto, al calificar de "enmienda mayor" la entrega de datos de la extensión abierta a 24 meses y de análisis de robustez adicionales; la compañía solicita una indicación acotada a la función de miembros superiores.
Qué problema resuelve: la pérdida progresiva de función de miembros superiores y la miocardiopatía, principal causa de muerte en Duchenne; hoy se usan corticoides, vamorolona, givinostat y fármacos de salto de exón solo para mutaciones concretas, sin terapia específica para el corazón.
Lectura crítica: ensayo pequeño y financiado por el patrocinador, con una carta de respuesta completa previa (julio de 2025) y cifras de eficacia comunicadas por la compañía; la disponibilidad fuera de EE. UU. es incierta.
https://www.capricor.com/investors/sec-filings/all-sec-filings/content/0001104659-26-100071/capr-20260824xex99d1.htm
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05126758

2. Relutrigina en encefalopatías epilépticas SCN2A y SCN8A

[Decisión regulatoria pendiente] [EE. UU.] [Fecha confirmada: 27 de diciembre de 2026]
Qué es: modulador de canales de sodio de molécula pequeña para pacientes con encefalopatía epiléptica y del desarrollo por variantes SCN2A o SCN8A, con revisión prioritaria; la solicitud se basa en el ensayo de fase 2 EMBOLD, detenido antes de tiempo por eficacia tras un análisis intermedio, por recomendación del comité de monitorización de datos. La fecha se prorrogó tres meses (desde el 27 de septiembre) porque la FDA calificó de enmienda mayor los análisis de sensibilidad adicionales presentados; no se solicitaron nuevos estudios clínicos.
Qué problema resuelve: epilepsias genéticas de inicio precoz, a menudo farmacorresistentes; hoy se combinan varios antiepilépticos (bloqueadores de sodio a dosis altas en formas con ganancia de función) con control insuficiente.
Lectura crítica: evidencia de fase 2, comunicada por el patrocinador e interrumpida precozmente por eficacia, lo que obliga a interpretar con cautela la magnitud y la duración del efecto; según el 8-K de la compañía, los pacientes que recibieron relutrigina (n = 51) tuvieron una reducción de las crisis ajustada por placebo del 53 % a 16 semanas (p < 0,0002), sin precisar cuántos fueron aleatorizados; el beneficio esperable depende del tipo de variante (ganancia o pérdida de función) y exige acceso a secuenciación.
https://ir.praxismedicines.com/news-releases/news-release-details/praxis-precision-medicines-announces-extension-period
https://ir.praxismedicines.com/news-releases/news-release-details/praxis-precision-medicines-announces-fda-acceptance-and-priority
https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1689548/000168954825000114/prax-20251204.htm

3. Infigratinib oral en acondroplasia

[Decisión regulatoria pendiente] [EE. UU.] [Fecha confirmada: 4 de febrero de 2027]
Qué es: inhibidor oral selectivo de FGFR3, con revisión prioritaria; en el ensayo de fase 3 PROPEL 3 (NCT06164951), aleatorizado 2:1, doble ciego y controlado con placebo, en niños de 3 a menos de 18 años con cartílagos de crecimiento abiertos, aumentó la velocidad de crecimiento anualizada a 52 semanas (diferencia de medias por mínimos cuadrados +1,74 cm/año; diferencia de medias observadas +2,10 cm/año; p < 0,0001) y mejoró el puntaje Z de talla (+0,32 DE; p < 0,0001); hiperfosfatemia leve y transitoria en 3 participantes (4 %). La solicitud a la EMA está prevista para el cuarto trimestre de 2026.
Qué problema resuelve: la acondroplasia carece de tratamiento oral aprobado; hoy las opciones aprobadas son análogos inyectables de CNP: vosoritida, diaria, y en EE. UU. navepegritida, semanal, aprobada en febrero de 2026 por la vía de aprobación acelerada desde los 2 años.
Lectura crítica: la velocidad de crecimiento es un desenlace subrogado; no se conoce aún el efecto sobre talla final, estenosis del foramen magno ni apnea, y el estudio es del patrocinador.
https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/06/3375352/0/en/bridgebio-announces-fda-acceptance-and-priority-review-of-nda-for-oral-infigratinib-for-children-with-achondroplasia.html
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06164951
https://s205.q4cdn.com/224494602/files/doc_news/BridgeBio-Reports-Positive-Phase-3-Topline-Results-for-Oral-Infigratinib-with-the-First-Statistically-Significant-Improvements-in-Bod-HSXHC.pdf
https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-once-weekly-yuviwelr-navepegritide-children

4. Roflumilast crema 0,05 % en lactantes con dermatitis atópica

[Decisión regulatoria pendiente] [EE. UU.] [Fecha confirmada: 23 de febrero de 2027]
Qué es: solicitud suplementaria para extender la crema de roflumilast (inhibidor de PDE4) 0,05 % una vez al día a lactantes de 3 a 24 meses con dermatitis atópica leve a moderada; se apoya en el estudio abierto de fase 2 INTEGUMENT-INFANT (101 lactantes incluidos; a las 4 semanas, entre los 96 que completaron el tratamiento, éxito vIGA-AD 34,4 % y EASI-75 58,3 %) y un estudio farmacocinético de fase 1 (n = 19). Hoy está aprobada desde los 2 años.
Qué problema resuelve: el lactante con dermatitis atópica tiene pocas opciones no esteroideas aprobadas; hoy se usan emolientes, corticoides tópicos de baja potencia y crisaborol, y los inhibidores de calcineurina se usan fuera de indicación.
Lectura crítica: eficacia exploratoria, sin grupo control y solo 4 semanas de exposición; no hay datos de uso prolongado en esta edad.
https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/08/3324020/0/en/fda-accepts-supplemental-new-drug-application-for-arcutis-zoryve-roflumilast-cream-0-05-for-the-treatment-of-mild-to-moderate-atopic-dermatitis-in-infants-down-to-3-months.html
https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/28/3264182/0/en/Arcutis-Presents-New-Phase-2-Results-in-Infants-with-Atopic-Dermatitis-in-Late-Breaking-Session-Today-at-the-2026-American-Academy-of-Dermatology-Annual-Meeting.html
https://www.biospace.com/press-releases/fda-accepts-supplemental-new-drug-application-for-arcutis-zoryve-roflumilast-cream-0-05-for-the-treatment-of-mild-to-moderate-atopic-dermatitis-in-infants-down-to-3-months

5. Clesrovimab para la segunda temporada de VRS en niños de riesgo

[Decisión regulatoria pendiente] [EE. UU. y Unión Europea] [Fecha confirmada: 22 de marzo de 2027 (FDA); EMA en revisión desde julio de 2026, sin fecha pública]
Qué es: ampliación de la indicación del anticuerpo monoclonal clesrovimab a menores de 2 años con mayor riesgo de VRS grave (enfermedad pulmonar crónica, cardiopatía congénita, prematuridad con factores de riesgo) durante su segunda temporada; ensayo de fase 3 SMART (NCT04938830), parcialmente ciego: 1:1 frente a palivizumab mensual en la primera temporada (n = 1.003) y dosis abierta de 210 mg en la segunda (n = 276).
Qué problema resuelve: una segunda opción de dosis única para proteger a estos niños en su segunda temporada; hoy el anticuerpo con esa indicación es nirsevimab.
Lectura crítica: la segunda temporada fue abierta y sin grupo control; aporta datos de seguridad y exposición, pero estos no equivalen a eficacia clínica comparada ni permiten anticipar en qué basará la FDA su decisión; patrocinio de Merck.
https://s2.q4cdn.com/584635680/files/doc_news/U-S--FDA-Accepts-sBLA-for-ENFLONSIA-clesrovimab-cfor-to-Update-its-Respiratory-Syncytial-Virus-RSV-Lower-Respiratory-Tract-Disease-In-S7UWZ.pdf
https://www.merck.com/news/u-s-fda-accepts-sbla-for-enflonsia-clesrovimab-cfor-to-update-its-respiratory-syncytial-virus-rsv-lower-respiratory-tract-disease-indication-to-include-children-under-two-years-at-increa/
https://clinicaltrials.gov/study/NCT04938830

*Lo que viene en pediatría — 23 de octubre de 2026*
Cinco decisiones de la FDA con fecha:
• 22 nov 2026 — Deramiocel en Duchenne (función de miembros superiores)
• 27 dic 2026 — Relutrigina en encefalopatías epilépticas SCN2A/SCN8A
• 4 feb 2027 — Infigratinib oral en acondroplasia
• 23 feb 2027 — Roflumilast crema 0,05 % en lactantes de 3–24 meses con dermatitis atópica
• 22 mar 2027 — Clesrovimab para la segunda temporada de VRS en menores de 2 años de riesgo
Con lectura crítica de cada una: subrogados, ensayos abiertos y patrocinio.
Completo y audio: https://boletinesmedicos.com/pediatria/2026-10-23-viene.html
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Lo que viene en pediatría: cinco decisiones regulatorias de la FDA con fecha asignada entre noviembre de 2026 y marzo de 2027.

• Deramiocel en Duchenne (22 de noviembre)
• Relutrigina en encefalopatías SCN2A/SCN8A (27 de diciembre)
• Infigratinib oral en acondroplasia (4 de febrero)
• Roflumilast crema en lactantes con dermatitis atópica (23 de febrero)
• Clesrovimab en la segunda temporada de VRS (22 de marzo)

Para cada una: qué problema clínico resuelve, qué hacemos hoy y qué limita la evidencia (desenlaces subrogados, fases tempranas, ensayos sin grupo control).

Completo y audio: https://boletinesmedicos.com/pediatria/2026-10-23-viene.html

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Lo que viene en pediatría: 5 decisiones FDA nov 2026–mar 2027 (Duchenne, SCN2A/SCN8A, acondroplasia oral, roflumilast en lactantes, clesrovimab 2.ª temporada VRS), con lectura crítica. https://boletinesmedicos.com/pediatria/2026-10-23-viene.html