Lo que viene en neurología — 13 de octubre de 2026

Esta entrega cubre lo que llegará en neurología entre mediados de noviembre de 2026 y el primer semestre de 2027: la lectura de un ensayo de fase 3 en Alzheimer temprano, tres decisiones de la FDA con fecha publicada (distrofia muscular de Duchenne, encefalopatías epilépticas por SCN2A/SCN8A y MOGAD) y una revisión prioritaria en esclerosis múltiple que aún no tiene fecha anunciada.

1. AR1001 (mirodenafil) oral en Alzheimer temprano: resultados de Polaris-AD

[Ensayo en curso] [Global (13 países, entre ellos EE. UU., Europa, Corea del Sur y China)] [Fecha estimada: noviembre de 2026, según AriBio (presentación anunciada en CTAD, Boston, 16–19 de noviembre de 2026)]
Qué es: Ensayo de fase 3 aleatorizado, doble ciego (NCT05531526), que incluyó a 1.535 pacientes con deterioro cognitivo leve por EA o demencia leve y amiloide confirmado (MMSE 20–30), AR1001 30 mg/día frente a placebo durante 52 semanas; desenlace principal: cambio en CDR-SB a la semana 52.
Qué problema resuelve: Hoy la única modificación de enfermedad disponible son los anticuerpos antiamiloide, que exigen infusiones, resonancias seriadas por ARIA y centros especializados; un fármaco oral sin vigilancia por imagen ampliaría el acceso.
Lectura crítica: Ensayo financiado por el fabricante, con un mecanismo (inhibición de PDE5) que no actúa directamente sobre el amiloide; el resultado puede ser negativo y, aun si es positivo, habrá que ver la magnitud del efecto sobre CDR-SB antes de hablar de beneficio clínico.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05531526
https://www.alzint.org/news-events/events/clinical-trials-on-alzheimers-disease-ctad-2026/
https://view.asiae.co.kr/en/article/2026072808394224049

2. Deramiocel en distrofia muscular de Duchenne: decisión de la FDA

[Decisión regulatoria pendiente] [EE. UU.] [Fecha confirmada: 22 de noviembre de 2026]
Qué es: Terapia celular intravenosa (células derivadas de cardiosferas, 150 millones cada 3 meses); en el ensayo de fase 3 HOPE-3 (aleatorizado, doble ciego, 106 pacientes aleatorizados, 105 en el análisis principal, 12 meses) enlenteció un 54 % la progresión en la escala PUL 2.0 de miembro superior frente a placebo (p = 0,029), según el fabricante. Tras el comité asesor, Capricor presentó datos abiertos de extensión a 24 meses, análisis adicionales y una indicación acotada a la función de miembro superior; la FDA lo consideró una enmienda mayor y movió la fecha del 22 de agosto al 22 de noviembre de 2026.
Qué problema resuelve: La pérdida de función de brazos y la miocardiopatía en la fase no ambulatoria del Duchenne tienen pocas opciones más allá de corticoides, terapias de omisión de exón para mutaciones concretas y el manejo cardiológico estándar.
Lectura crítica: El 29 de julio de 2026 el comité asesor de la FDA votó 9 a 3 que no hay pruebas sustanciales de eficacia en la miocardiopatía del Duchenne. La FDA cuestionó cambios en el plan de análisis estadístico hechos tras concluir la fase aleatorizada (la última versión se cerró el mismo día del desenmascaramiento) y la posibilidad de que el ciego se viera comprometido; con el plan original, su análisis no halló diferencia significativa en PUL 2.0. Una aprobación no está asegurada.
https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/0001133869/000110465926100071/capr-20260824x8k.htm
https://www.capricor.com/investors/sec-filings/all-sec-filings/content/0001104659-25-117947/capr-20251203xex99d1.htm
https://www.neurologylive.com/view/fda-advisory-committee-votes-against-deramiocel-dmd-cardiomyopathy

3. Relutrigina en encefalopatías epilépticas por SCN2A y SCN8A: decisión de la FDA

[Decisión regulatoria pendiente] [EE. UU.] [Fecha confirmada: 27 de diciembre de 2026]
Qué es: Bloqueador preferente de la corriente persistente de sodio; en el estudio de fase 2 EMBOLD (NCT05818553, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, 2 a 18 años) la cohorte confirmatoria redujo las crisis motoras un 53 % ajustado por placebo a 16 semanas (cohorte 1: 46 %), según Praxis. La FDA movió la fecha desde el 27 de septiembre por una «enmienda mayor» (análisis de sensibilidad adicionales), sin pedir nuevos estudios.
Qué problema resuelve: Las DEE por variantes de ganancia de función de SCN2A/SCN8A cursan con crisis refractarias de inicio temprano; hoy se usan combinaciones de anticrisis (incluidos bloqueadores de sodio clásicos) con respuesta irregular y sin tratamiento aprobado específico.
Lectura crítica: Pocos pacientes, seguimiento corto y patrocinio de Praxis; exige diagnóstico genético, que en nuestro medio no siempre está disponible ni cubierto.
https://ir.praxismedicines.com/news-releases/news-release-details/praxis-precision-medicines-announces-extension-period
https://aesnet.org/abstractslisting/relutrigine-demonstrates-robust-seizure-reduction-and-seizure-freedom-in-dees-results-from-the-embold-study
https://praxismedicines.com/wp-content/uploads/2025/12/Gil-Nagel_AES2025_EMBOLD-Topline.pdf

4. Satralizumab en MOGAD: primera posible aprobación para la enfermedad

[Decisión regulatoria pendiente] [EE. UU.; UE en 2027] [Fecha confirmada: decisión de la FDA prevista a más tardar el 10 de enero de 2027, según Roche]
Qué es: Anticuerpo anti receptor de IL-6 ya aprobado en NMOSD; en el ensayo de fase 3 METEOROID (doble ciego, controlado con placebo) redujo el riesgo de primera recaída un 68 % (p = 0,0025); a 48 semanas, 87 % libres de recaída frente a 67 % con placebo. Revisión prioritaria en EE. UU.; la EMA validó la solicitud con decisión europea prevista para el tercer trimestre de 2027.
Qué problema resuelve: La MOGAD no tiene ningún tratamiento aprobado; las recaídas se previenen hoy fuera de indicación con corticoides, inmunoglobulina intravenosa, rituximab o tocilizumab, con evidencia observacional.
Lectura crítica: Ensayo patrocinado por Roche; una parte importante de los pacientes con MOGAD tiene curso monofásico, así que la decisión clave será a quién tratar y durante cuánto tiempo.
https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2026-09-10

5. Fenebrutinib en esclerosis múltiple recurrente y primaria progresiva

[Decisión regulatoria pendiente] [EE. UU.] [Fecha estimada: primer semestre de 2027, según el plazo de seis meses de la revisión prioritaria de la FDA (BioPharma Dive); Roche no ha publicado fecha]
Qué es: Inhibidor oral y reversible de BTK; frente a teriflunomida (FENhance 1 y 2, 96 semanas) redujo la tasa anualizada de brotes un 51,1 % y un 58,5 %; frente a ocrelizumab en EMPP (FENtrepid) el HR para progresión compuesta de discapacidad confirmada a 12 semanas fue 0,88 (IC 95 % 0,75–1,03), sin superioridad. Roche anunció el 30 de septiembre de 2026 que la FDA aceptó la solicitud con revisión prioritaria.
Qué problema resuelve: Ofrecería una alternativa oral de alta eficacia a los anti-CD20 intravenosos o subcutáneos, y una segunda opción en EMPP, donde hoy solo ocrelizumab está aprobado.
Lectura crítica: En EMPP hubo más elevación de enzimas hepáticas que con ocrelizumab (frente a teriflunomida fue comparable) y Roche reconoce un desequilibrio en muertes en los tres estudios pivotales; en EM recurrente Roche describe la progresión de discapacidad solo como «tendencias positivas consistentes».
https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2026-09-30
https://biopharmadive.com/news/roche-fenebrutinib-ms-fda-accept-application-btk/831746

*Lo que viene en neurología — 13 de octubre de 2026*
1. Alzheimer temprano: resultados de fase 3 de AR1001 oral (Polaris-AD), anunciados para CTAD, 16–19 nov 2026.
2. Duchenne: FDA decide sobre deramiocel el 22 nov 2026 (su comité asesor votó 9-3 en contra en julio).
3. Encefalopatías por SCN2A/SCN8A: FDA decide sobre relutrigina el 27 dic 2026.
4. MOGAD: satralizumab, decisión de la FDA a más tardar el 10 ene 2027; de aprobarse, sería el primer tratamiento aprobado para la enfermedad.
5. Esclerosis múltiple: fenebrutinib en revisión prioritaria; decisión estimada primer semestre de 2027.
Completo y audio: https://boletinesmedicos.com/neurologia/2026-10-13-viene.html
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Lo que viene en neurología (noviembre 2026 – primer semestre 2027), con sus fuentes:

• AR1001, un inhibidor oral de PDE5, presentará resultados de fase 3 en Alzheimer temprano (1.535 pacientes) en CTAD, 16–19 de noviembre.
• Deramiocel en Duchenne: decisión de la FDA el 22 de noviembre, tras un comité asesor que votó 9-3 en contra en julio.
• Relutrigina en encefalopatías epilépticas por SCN2A/SCN8A: decisión el 27 de diciembre.
• Satralizumab en MOGAD: decisión a más tardar el 10 de enero de 2027; hoy no hay nada aprobado.
• Fenebrutinib en EM recurrente y primaria progresiva: revisión prioritaria, sin fecha publicada.

Para cada ítem: qué problema resuelve, qué se hace hoy y una lectura crítica.
https://boletinesmedicos.com/neurologia/2026-10-13-viene.html

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Lo que viene en neurología: AR1001 en Alzheimer (CTAD, 16-19 nov), deramiocel en Duchenne (FDA 22 nov), relutrigina en SCN2A/SCN8A (27 dic), satralizumab en MOGAD (10 ene) y fenebrutinib en EM. https://boletinesmedicos.com/neurologia/2026-10-13-viene.html